全国人大代表、华海药业总裁陈保华：破解仿制药、罕见病药创新堵点 推动医药行业高质量发展

今年全国两会，全国人大代表、华海药业总裁陈保华关注医药行业创新发展等话题。他表示，近年来，在创新驱动发展战略引领下，国产新药研发成效显著，逐步实现从“跟跑”到“并跑”的突破，但行业发展仍存在一些堵点，须进一步完善相关政策，破解发展难题。

完善参比制剂遴选政策

陈保华介绍，参比制剂是仿制药研发与评价的关键对标参照，核心作用是保障仿制药质量与疗效和原研药高度一致，进而推动医药市场良性竞争、降低药品价格、提升用药可及性。他在调研中发现，当前参比制剂目录收录的国产新药数量增长不快，已成为制约产业健康发展的瓶颈之一。

他表示，部分原研药企在专利到期后，并未积极推进国产新药纳入参比制剂目录，部分疗效不佳的独家产品，因缺乏参比制剂无法被仿制，长期垄断市场，形成“劣币驱逐良币”的乱象。这些现象也间接导致药品价格居高不下，既加重患者经济负担，也增加医保支出压力。

为此，陈保华建议，对专利到期的国产新药，应明确要求企业要么将其列为参比制剂，要么在规定时限内完成再评价，对质量和疗效无法满足临床需求的产品坚决淘汰。

“参比制剂不应被异化为特殊工具，而应回归其本质功能，成为促进药品质量提升、推动产业良性发展的‘催化剂’。”他说，近年来，国家药监局累计发布参比制剂目录93批、共2787个品种，正稳步推进国产创新药纳入参比制剂工作，希望在此基础上进一步完善政策、加快节奏，让政策红利更快落地。

破解“孤儿药”发展困局

陈保华持续关注罕见病群体的用药困境。他表示，罕见病单病种发病率低，但每一位患者背后都是一个负重前行的家庭，当前罕见病药物（又称“孤儿药”）长期面临药物缺、获批难、用药难等困局，不仅影响患者及时获得有效治疗，也严重制约了医药行业高质量发展与健康中国战略的全面落地。

结合调研与实践经验，陈保华梳理出罕见病药物发展面临的多重堵点：在产业端，罕见病药物研发“成本高、风险高、回报低”；在转化端，审评审批与医保准入协同不足，针对罕见病特点的临床评价体系不够细化等问题依然存在；在临床端，罕见病诊疗体系不健全，基层识别能力薄弱，医院药品准入流程复杂；在支付端，目前罕见病药物的支付主要依赖基本医疗保险，商业保险、慈善救助等补充支付渠道发展不充分。针对这些堵点，陈保华提出四点建议：

一是强化研发激励，制定国家级罕见病药物研发专项规划，设立财政专项资金，建立与国际接轨的“孤儿药资格认定”制度，配套7年市场独占期、缩减临床试验病例数等激励政策，激发企业研发积极性。

二是优化审评准入，设立罕见病药物审评专项通道，建立药监与医保部门协同衔接机制，实现“获批即启动谈判、谈判成功即可支付”，并对罕见病药物实行医保支付分类管理，保障企业研发投入积极性。

三是推动临床落地，构建“国家—区域—省份”三级罕见病诊疗协作网，将罕见病创新药配备使用纳入医院绩效考核，加强临床医师培训。

四是完善支付保障，构建以基本医保为基础、多种保障形式协同的多层次支付框架，推动罕见病药物纳入“惠民保”，切实减轻患者家庭经济负担，让每一位罕见病患者都能感受到政策温度。