美国启动人体移植基因编辑猪肾规模化临床试验

美国生物技术企业联合治疗公司3日表示，该公司在纽约大学兰贡医学中心完成了将基因编辑猪肾移植至人体的首例临床试验手术，标志着这一手术的规模化临床试验正式启动。

据美国媒体报道，这是继此前多项“同情用药”个案移植手术后，首项由美国食品和药物管理局(FDA)批准的人体移植基因编辑猪肾规模化临床试验，旨在系统评估基因编辑猪肾用于终末期肾病患者的安全性和有效性。

研究计划初期纳入6名受试者，由两个移植中心完成手术。在首批手术完成至少12周后，独立的数据监测委员会将评审安全性和有效性数据，以决定是否继续推进下一阶段研究，未来受试者或扩展至约50人。

根据研究方案，受试者年龄在55岁至70岁之间，均确诊终末期肾病，并已接受血液透析至少6个月。受试者在接受基因编辑猪肾移植后，将接受为期24周的随访，以评估肾功能、生存率、生活质量及安全性等指标，并接受长期监测以评估器官功能及潜在动物源感染风险。

联合治疗公司在声明中说，该公司研发的基因编辑猪肾经过10处基因编辑，敲除了4处可能引起人体排异反应的基因，同时添加了6处人类基因，以提高动物器官与人体免疫系统的兼容性。

移植手术团队负责人、纽约大学兰贡移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利说，这项临床研究是移植医学的关键转折点，为通过异种移植技术缓解全球器官短缺提供了新路径。

猪器官在组织结构和生理功能上与人体器官相似，因此猪被认为是异种移植的理想供体候选者，但异种移植面临多种风险和技术挑战。近年来，美国医疗团队在FDA“同情用药”框架下已开展个案移植试验。今年1月，美国麻省总医院布里格姆医疗中心完成一例基因编辑猪肾移植手术，术后猪肾在人体内维持功能近9个月，创下同类试验新纪录，为后续临床研究奠定了基础。